سعر ودواعي استخدام Novartis، نوفارتيس ، الذي يعالج ضمور العضلات الشوكي
حصلت شركة العلاجات السويسرية نوفارتيس على موافقة أمريكية لعقارها Zolgensma لعلاج ضمور العضلات الشوكي. السبب الجيني الرئيسي لوفيات الأطفال ، الدواء الذي يستعمل مرة واحدة يكلف 2.125 مليون دولار أمريكي. في ما هو قادم ، سوف نتعلم المزيد عن ضمور العضلات وعن أغلى دواء في العالم ، نوفارتيس.
ما هو ضمور العضلات الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي, هي مجموعة من الاضطرابات الوراثية ويحدث عيب فيها لا يستطيع الطفل تحريك عضلاته أو التحكم فيها بسبب فقدان الخلايا العصبية في النخاع الشوكي وجذع الدماغ. وهو اضطراب عصبي ونوع من اضطراب العصبون الحركي.
وبحسب ميديكال نيوز فإن ذاك المرض ربما يتسبب في الآن هزالاً وضعفاً في العضلات ، إذ يصعب على الانسان المصاب بضمور عضلات العمود الفقري الوقوف والمشي والتحكم في حركة رأسه ، وفي بعض الحالات حتى التنفس والبلع.
يحدث ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال الصغار حينما يولدون نتيجة خلل في التركيب الجيني وطفرة يحملها الوالدان. الكثير من الأعراض التي سنناقشها بمزيد من التفصيل في هذه الخبر. سبب الأعراض هو نقص بروتين “SMN” وهو بروتين مهم جدا لحياة الخلية العصبية وبالتالي يترتب عليه ضمور الألياف العصبية وفقدان الحركة. تختلف الأعراض مع كل نوع. نوع من الطفرات الجينية التي تسبب المرض.
شاهد ايضا: سعر ودواعي استخدام نوفارتيس للمرضى الذين يعانون من ضمور عضلي في العمود الفقري
علامات واعراض ضمور العضلات الشوكي
- التعرض للعديد من المشكلات والصعوبات في التوازن الجسدي.
- يتأثر ارتخاء العضلات والفقدان التدريجي لحركة الجسم كله وعضلات الجهاز التنفسي ، وبالتالي يترتب عليه ضيق التنفس والتهوية الاصطناعية.
- رعاش اللسان مع الاستمرار في تحريك العينين حتى آخر مرة ، وغالبًا لا يتم تشخيص المرض عند الطفل الأول حيث أن انعدام المقدرة على تحريك الرقبة أو الجلوس ربما تتسبب أن يتسبب في الوفاة مع ضيق التنفس نتيجة انعدام المقدرة على تحريك الرقبة أو الجلوس.
- تأخر النمو الحركي والنمو الطبيعي للعضلات مع استرخاء العضلات العام.
- مع ذاك الصنف او النوع ربما تتسبب للطفل الجلوس ولكن في وقت لاحق في نفس عمر والديهم وعادة ما يتأخرون في المشي أو يجدون صعوبة في المشي والشعور بالوهن والتعب العام وضعف العضلات.
- تغيرات في مظهر الأطراف والعمود الفقري.
- صعوبة في البلع والتنفس نتيجة إصابة عضلات المريء والتنفس.
- الاوجاع الشديدة وتيبس العضلات.
- فقدان القدرة على الفهم والتعلم والتركيز.
- الكثير من الشلالات والسقوط
عقار زولجينسما
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Zoolgensma للأطفال دون سن الثانية من العمر المصابين بضمور عضلي في العمود الفقري. بما في ذلك أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض عقب ، فإن الموافقة تحتوي على الأطفال الذين لديهم متغير جيني وأنواع الجينوم الأكثر فتكًا. ما هي علامات واعراض الوهن التي ربما تظهر لاحقًا.
دافع المدير التنفيذي لشركة Novartis عن السعر البالغ 2.125 مليون دولار ، بحجة أن العقار الذي يستعمل مرة واحدة كان أكثر قيمة من العلاجات الباهظة الثمن وطويلة المفعول التي تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويًا.
وقالت الشركة إنها تتيح لشركات التأمين الصحي إمكانية سداد ثمن شراء العقار بالتقسيط. رد الأموال إذا تبين أن العقار ليس له فائدة ، وخصومات على المدفوعات لأولئك الذين ينضمون. بموجب شروط التغطية القياسية.
يعتمد فاس ناراسيمهان ، الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتيس ، كثيرا على Zulgensma ويصفه بأنه علاج قابل للتطبيق للضمور العضلي في العمود الفقري. ومع ذلك ، إذا تم إعطاؤه للطفل فور ولادته ، فقد أظهرت البيانات أن مدته فعالة تبلغ خمس أعوام فقط. يتم العلاج عن طريق الحقن.
الضمور العضلي النخاعي لدى الأطفال الصغار المولودين بالنوع أ ، وهو الصنف او النوع الأكثر خطورة ، عادة ما ربما يتسبب في الشلل وصعوبة التنفس والموت في غضون أشهر. تبلغ نسبة الإصابة بالمرض واحد من كل عشرة آلاف ولادة ، ويتراوح معدل الوفيات بين المصابين بالنوع (أ) بين 50 و 70٪.
أحد الآثار الجانبية الأكثر انتشارا لعقار Zolgensma هو زيادة إنزيمات الكبد والقيء. تطلب إدارة الغذاء والدواء من شركة نوفارتيس تحذير الدواء من احتمالية حدوث تلف خطير في الكبد.
وبينما تجري الشركة مزيدًا من الدراسات ، قالت إنها عالجت أكثر من 150 مريضًا حتى الآن بالعقار الجديد. كانت مملوكة عقب الاستحواذ على Avexis مقابل 8.7 مليار دولار العام الماضي ، في حين وجدت دراسة أجرتها Refinitiv Poll أن محللي وول ستريت يتوقعون أن تصل مبيعات Zolgensma إلى ملياري دولار بحلول عام 2022.
